這項由MD安德森癌症中心的研究人員領導的研究成果於2020年5月發表在《新英格蘭醫學雜誌》，並在美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上作了介紹。
MD安德森癌症中心胸頭頸腫瘤內科專家Xiuning LE博士表示，該試驗的成功以及其它同類藥物的研究，確立了MET14外顯子作為非小細胞肺癌的可行靶標。
METex14是一種驅動腫瘤生長的突變，存在於3%-4%的NSCLS患者中。這些患者往往年齡較大，中位年齡為74歲，並通常在現有的靶向療法方案中沒有其它的可行突變。
該研究結果代表了單臂國際VISION II期試驗的A組，目前該試驗還在進行中。6700多名NSCLC患者通過液體/組織活檢進行MET改變的預篩查。共有152名晚期NSCLC和METex14患者接受了tepotinib治療。先前接受過治療或有穩定腦轉移的患者也被允許參加該試驗，參與者每天口服500毫克tepotinib。
經過9個月的隨訪，99名患者有46.5%的客觀緩解率和11.1個月的持久有效率。
Le博士表示，對於這些患者來說，將近一年的中位反應時間非常有意義。對這些老年患者來說，除了傳統的化療之外，有另一種治療選擇很重要，口服治療可以長期改善他們的生活質量。
該研究還顯示藥物毒性是可控的，27.6%的患者報告了3級以上治療相關不良事件。常見的副作用是外周水腫。11%的患者因為不良事件而停止治療。
VISION研究證明了液體活檢是檢測突變的可靠方法。該研究還表明，液體活檢是確定對藥物反應的有用工具。
已有51位患者獲得了用於基線和治療的相配液體活檢樣本。下一代測序發現，這些患者中有34人的基因突變完全或深度減少，有分子反應的患者中有68%的患者證實有放射學反應。
MD安德森胸頭頸腫瘤主任John Heymach博士表示，這項研究標誌著一個重大的進步，我們現在有了一種非常有效的口服療法來治療一組非小細胞肺癌患者，而以前這些患者沒有任何的靶向治療選擇。我們為引領這一領域向前發展而感到自豪，因為我們致力於為患者提供新的治療方法。
根據VISION研究的早期數據，Tepotinib於2019年9月被美國食品和藥物管理局（FDA）授予突破性療法稱號。它於2020年3月在日本被批准用作MET陽性NSCLC的首個口服靶向療法。
來源：
本文編譯自MD安德森癌症中心於2020年5月29日發布的《Targeted therapy tepotinib for non-small cell lung cancer with METexon 14 skipping mutation shows durable response》，原文鏈接：
https://www.mdanderson.org/newsroom/targeted-therapy-tepotinib-for-non-small-cell-lung-cancer-with-met-exon-14-skipping-mutation-shows-durable-response.h00- 159381945.html
